基因疗法及其可以治疗的疾病

基因治疗，也称为基因治疗或基因编辑，是一种创新的治疗方法，由一系列技术组成，这些技术可通过修饰特定基因来治疗和预防复杂疾病（例如遗传疾病和癌症）。

基因可以定义为遗传的基本单位，由特定的核酸序列（即DNA和RNA）组成，并携带与人的特征和健康有关的信息。因此，这种类型的治疗包括引起受疾病影响的细胞的DNA发生变化，并激活人体的防御能力，以识别受损的组织并促进其消除。

可以用这种方法治疗的疾病是那些涉及DNA改变的疾病，例如癌症，自身免疫性疾病，糖尿病，囊性纤维化以及其他退化性或遗传性疾病，但是，在许多情况下，它们仍处于发展阶段。测试。

怎么做

基因疗法包括使用基因代替药物来治疗疾病。这是通过将疾病所危害的组织的遗传物质换成另一种正常的遗传物质来完成的。当前，已经使用两种分子技术（CRISPR技术和Car T细胞技术）进行了基因治疗：

CRISPR技术由改变可能与疾病相关的DNA特定区域组成。因此，该技术允许基因以精确，快速且便宜的方式在特定位置发生改变。通常，可以通过几个步骤来执行该技术：

确定了特定的基因，也可以称为靶基因或序列；鉴定后，科学家创建了一个与靶区域互补的“指导RNA”序列；该RNA与Cas 9蛋白一起被置于细胞中，通过切割目标DNA序列起作用；然后将新的DNA序列插入先前的序列。

大多数遗传变化都涉及位于体细胞中的基因，也就是说，这些细胞所包含的遗传物质并未世代相传，从而使这种变化仅限于该人。然而，已经出现了研究和实验，其中在生殖细胞上，即在卵或精子上进行CRISPR技术，这产生了关于该技术的应用及其在人的发育中的安全性的一系列问题。。

该技术和基因编辑的长期后果尚不清楚。科学家认为，对人类基因的操纵会使人更容易发生自发突变，从而导致免疫系统过度激活或出现更严重的疾病。

除了讨论基因编辑以围绕自发突变和后代的遗传改变的可能性外，该程序的伦理问题也得到了广泛讨论，因为该技术还可用于改变婴儿的特征，例如眼睛的颜色，身高，头发的颜色等。

Car T细胞技术已在美国，欧洲，中国和日本使用，最近在巴西用于治疗淋巴瘤。该技术包括改变免疫系统，使肿瘤细胞易于识别并从体内清除。

为此，去除了人的防御性T细胞，并通过将CAR基因添加到细胞中来操纵其遗传物质，这被称为嵌合抗原受体。添加基因后，细胞数量增加，并且从验证足够数量的细胞以及存在更多适合肿瘤识别的结构的那一刻起，就导致人的免疫系统恶化，然后注射CAR基因修饰的防御细胞

因此，存在免疫系统的激活，其开始更容易地识别肿瘤细胞并能够更有效地消除这些细胞。

基因疗法有望用于治疗任何遗传性疾病，但是，仅对于某些已经可以进行或处于测试阶段的疾病。已经研究了基因编辑，其目的是治疗例如囊性纤维化，先天性失明，血友病和镰状细胞性贫血等遗传疾病，但也被认为是可以促进预防更严重和复杂疾病的技术，例如例如癌症，心脏病和HIV感染。

尽管在治疗和预防疾病方面进行了更多研究，但基因编辑还可以应用在植物中，从而使其对气候变化的耐受性更高，对寄生虫和农药的抵抗力更强，并且在食品中的目的是更营养。

在某些国家已经进行了用于癌症治疗的基因治疗，尤其是针对白血病，淋巴瘤，黑色素瘤或肉瘤的特定病例。这种类型的疗法主要包括激活人体的防御细胞以识别并消除肿瘤细胞，这是通过将转基因的组织或病毒注入患者体内来完成的。

相信将来，基因疗法将变得更加有效并取代目前的癌症治疗方法，但是，由于它仍然昂贵并且需要先进的技术，因此最好在对化学疗法，放射疗法无反应的情况下使用基因疗法。和手术。